文章来源：过程工程研究所
基因药物治疗(gene therapy)是将目的基因导入机体的细胞中进行表达，用来治疗因基因缺陷或异常引起的疾病。与传统治疗方法相比，基因治疗从根源上修正了引起疾病的异常基因，可以用来治疗许多慢性疾病，例如恶性肿瘤、心血管疾病等，并取得了一定的治疗效果。但是，基因药物很容易在体内输递的过程中被核酶降解，导致基因药物治疗效果不佳。因此，合理的基因药物输递体系的运用是克服基因药物输递过程中的阻碍，高效地将其输递到靶细胞进行表达的关键。在前期研究工作中，中国科学院过程工程研究所张欣研究员带领的团队设计合成了基于两性离子聚合物的新型的长循环阳离子脂质体体系，用于负载基因药物靶向肝组织，在治疗高胆固醇血症方面具有良好的临床应用前景(Journal of Controlled Release, 2014, 176: 104-114)。而后，介于小核酸本身的性质，设计了一类小核酸-磷脂键合物(siRNA-phospholipids)作为基因和化疗药物的输递载体治疗肿瘤，能够有效地抑制肿瘤的生长(Biomaterials, 2014, 35: 6519-6533)。
近日，该研究团队基于前期在基因药物输递载体方面的研究，重点聚焦于基因治疗中非病毒输递载体的发展现状，探讨载体材料的结构、组分与载体功能之间的关系，为合理开发设计安全、高效的非病毒基因输递载体提供指导思想。
上述研究综述得到了中国科学院和国家自然科学基金委的资助，发表在国际生物技术领域期刊Biotechnology Advances (2014, 32: 804-817)上。
基因药物输递体系输送示意图（以肿瘤细胞为例）：（1）扩散通过血管内皮细胞，（2）在细胞处聚集，（3）细胞内吞，（4）和（5）溶酶体逃逸，（6）释放基因药物。
转载自http://www.cas.cn/syky/201411/t20141124_4257471.shtml
